中新網(wǎng)上海新聞11月14日電(記者 陳靜)記者14日獲悉，由中國(guó)外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)主辦，中國(guó)外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開(kāi)發(fā)工作委員會(huì)(RDPAC)承辦的“促進(jìn)罕見(jiàn)病藥品惠及更多患者”論壇在上海成功舉行。來(lái)自學(xué)界、行業(yè)、企業(yè)、商保等多方伙伴，就如何全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物可及等話題展開(kāi)深度交流，為搭建中國(guó)罕見(jiàn)病生態(tài)體系建言獻(xiàn)策。
渤健亞太區(qū)總裁丁偉波表示：“多年來(lái)，渤健始終與國(guó)家政策同頻共振，深耕于罕見(jiàn)病和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域，全力引入突破性創(chuàng)新藥物。未來(lái)，渤健將繼續(xù)深耕中國(guó)市場(chǎng)，同國(guó)家、社會(huì)各界和行業(yè)共同努力，推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)長(zhǎng)足發(fā)展，讓更多患者從創(chuàng)新藥獲益�！�
作為神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的一個(gè)領(lǐng)導(dǎo)者，渤健始終關(guān)注患者未滿足的臨床需求，全力推動(dòng)罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物的研發(fā)和引入。全球首個(gè)獲批的ALS(肌萎縮側(cè)索硬化，又稱漸凍癥)疾病修正治療藥物凱盛迪(托夫生注射液)已于今年9月底在中國(guó)獲批，成為中國(guó)首個(gè)獲批用于攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)成人患者的疾病修正治療藥物，為ALS患者帶來(lái)了生命的希望。
ALS是一種罕見(jiàn)病，在中國(guó)的患病率約為十萬(wàn)分之三。SOD1是第一個(gè)被發(fā)現(xiàn)的ALS致病基因。目前，已知由SOD1基因突變引起的ALS約占所有ALS的2%，屬于超罕疾病。SOD1-ALS患者的平均發(fā)病年齡約為50歲，中位生存期為2.7年，平均病程約為5年。由于疾病具有致死性，患者對(duì)于針對(duì)明確靶點(diǎn)的對(duì)因治療藥物的需求極為迫切。
托夫生注射液是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過(guò)減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損傷，減緩疾病進(jìn)展。托夫生注射液的獲批標(biāo)志著中國(guó)正式邁入ALS對(duì)因治療的新時(shí)代，也意味著繼多個(gè)神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的重磅藥物之后，渤健又在攻克ALS的道路上創(chuàng)造了一個(gè)重要里程碑。
“罕見(jiàn)病不僅是這個(gè)小群體的事，而是關(guān)乎我們每一個(gè)人的挑戰(zhàn)。罕見(jiàn)病的成因復(fù)雜多樣，除了遺傳缺陷外，還包括基因突變和環(huán)境因素等。這些因素在人群中是普遍存在的風(fēng)險(xiǎn)，只是發(fā)病概率較低。因此，雖然罕見(jiàn)病在人群中的發(fā)病率是萬(wàn)分之一，但每個(gè)人理論上都有概率會(huì)患上這種疾病�！� 丁偉波表示，“如果有了這個(gè)基本觀念，我們就會(huì)意識(shí)到現(xiàn)在我們?yōu)楹币?jiàn)病患者所作的是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的。從健康平等的角度來(lái)看，罕見(jiàn)病患者和其他患者一樣，有權(quán)利獲得必要的治療與保障，對(duì)他們有更多的政策傾斜與支持才是公平。因此，罕見(jiàn)病不能只講情懷，從頂層設(shè)計(jì)來(lái)說(shuō)，我期待國(guó)家罕見(jiàn)病立法出臺(tái)，期待罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金成立，這將從更本上為罕見(jiàn)病患者提供全面的用藥保障，也將推動(dòng)罕見(jiàn)病領(lǐng)域的可持續(xù)發(fā)展，形成促進(jìn)創(chuàng)新的正向循環(huán)。”
“對(duì)罕見(jiàn)病的支持，是衡量一個(gè)社會(huì)文明程度的重要標(biāo)志。無(wú)論在發(fā)達(dá)還是發(fā)展中國(guó)家，都應(yīng)爭(zhēng)取更多的社會(huì)資源投入到罕見(jiàn)病領(lǐng)域�！倍ゲㄒ許MA(脊髓性肌萎縮)為例說(shuō)道，“近年來(lái)，中國(guó)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域取得了很多顯著進(jìn)步。渤健的創(chuàng)新藥品諾西那生作為SMA領(lǐng)域首個(gè)被納入國(guó)家藥品目錄的藥品，是非常具有突破性事情，為眾多患者帶來(lái)了希望。此后，又有幾十款罕見(jiàn)病藥物被納入國(guó)家醫(yī)保。與此同時(shí)，國(guó)家也在著手結(jié)合惠民保等其他途徑推動(dòng)多層次保障的建設(shè)。
“罕見(jiàn)病領(lǐng)域的藥品可及是一項(xiàng)艱巨的任務(wù)，需要整個(gè)生態(tài)體系的支持�！倍ゲǜ锌�，“罕見(jiàn)病領(lǐng)域面臨疾病的發(fā)病機(jī)制復(fù)雜、患者人數(shù)少、臨床招募困難、研發(fā)成功率低等切實(shí)困難，造成藥物研發(fā)的成本相對(duì)較高的客觀事實(shí)。以漸凍癥為例，全世界都沒(méi)有攻克這個(gè)難題�！辈辰≈铝τ谕愂讋�(chuàng)藥物的研發(fā)，將全球首個(gè)ALS疾病修正治療藥物凱盛迪引入中國(guó)，給中國(guó)SOD1-ALS成人患者帶來(lái)了生的希望。如何讓創(chuàng)新藥物惠及更多患者，需要國(guó)家，社會(huì)各界和行業(yè)共同努力，比如：建立罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金，進(jìn)一步完善多層次支付保障體系等。丁偉波談道，”目前，我們?cè)诜e極地與商業(yè)保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)溝通，希望通過(guò)商保覆蓋罕見(jiàn)病，同時(shí)倡導(dǎo)大眾樹(shù)立購(gòu)買商業(yè)保險(xiǎn)的意識(shí)�！�(完)
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編輯：陳靜
